Брой 1/2025, Статии

Лабораторен мониторинг на пациенти с хемофилия А, които провеждат рутинна профилактика с emicizumab

Публикувана на от admin

Атанас Банчев1,2, Али Бедран3

1Експертен център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания, Клиника по детска клинична хематология и онкология, УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“, София, България, Катедра по педиатрия, МФ на МУ – София
2Национална болница за лечение на хематологични заболявания – София, България
3Клинична лаборатория, УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“, София, България

Резюме

Хемофилия A (ХA) е Х-свързано наследствено нарушение на кръвосъсирването, причинено от дефицит на активността на коагулационен фактор (F) VIII. Едно от най-големите усложнения при лечението на ХA е развитието на неутрализиращи алоантитела, известни като FVIII инхибитори. Еmicizumab е хуманизирано моноклонално антитяло, модифициран имуноглобулин G4 (IgG4) с биспецифична антитялова структура. Еmicizumab свързва активирания фактор IX и фактор X, като така възстановява функцията на липсващия FVIIIa, който е необходим за ефективна хемостаза. Фундаменталните структурни и функционални разлики между emicizumab и FVIII повлияват резултатите на някои от стандартните лабораторни анализи, когато се провеждат в присъствието на emicizumab. Настоящият труд обсъжда актуалните методи за лабораторен мониторинг на пациенти с ХА, включително активирано парциално тромбопластиново време, едностъпален тест за активност на FVIII, хромогенен тест за активност на FVIII, както и Bethesda тест, базиран на едностъпалния тест за активност на FVIII; обясняваме защо тези конвенционални методи могат да бъдат неподходящи за мониторинг на пациенти с ХА, получаващи emicizumab, и предлагаме алтернативни методи, приложими за мониторинг на лечението на ХА при пациенти, които провеждат профилактична терапия с emicizumab.

Ключови думи: хемофилия A, лабораторен мониторинг, еmicizumab, коагулация

To access this content, you must purchase Годишен абонамент.

Библиография

  1. Банчев А, Стоянова Т, Бедран А, Стоянова Д, Константинов Д. Коагулационни тестове в светлината на новостите в хемофилната грижа – стара песен на нов глас. Хематология. 2020; (1-2):32-37. ISSN 2367-7864.
  2. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 27(04):179–184;
  3. Hemlibra КХП
  4. Adamkewicz JI, Chen DC, Paz-Priel I. Thromb Haemost 2019; 119(07):1084–1093.
  5. Müller J, et al. Thromb Haemost 2019;119:1384–1393.
  6. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Doi: https://doi.org/10.1111/hae.14046
  7. Van Dijk K, van der BomJG, Lenting PJ, et al. Haematologica 2005; 90(04):494–498.
  8. Pipe S, ShimaM, Lehle M, et al. Lancet Haematol 2019. Doi: https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30054-7
  9. Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, et al. N Engl J Med 2018; 379(09):811–822.
  10. Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, et al. N Engl J Med 2017;377(09):809–818.
  11. Young G, Sidonio RF, Liesner R, et al. Emicizumab prophylaxis provides flexible and effective bleed control in children with hemophilia A with inhibitors: results from the HAVEN 2 Study. ASH December 1–4, 2018; San Diego, CA.
  12. Lenting PJ, Denis CV, Christophe OD. Blood 2017; 130(23):2463–2468.

Адрес за кореспонденция:

Клиника по детска клинична хематология

и онкология, УМБАЛ “Царица Йоанна” – ИСУЛ 

ул. Бяло море 8 

1527, София 

e-mail: bantschev@isul.eu